Η επιχείρηση ανάπτυξης και πώλησης φαρμάκων είναι μια τεράστια βιομηχανία, με εταιρείες που φέρνουν δισεκατομμύρια σε έσοδα κάθε χρόνο. Σε παγκόσμιο επίπεδο, οι πωλήσεις συνταγογραφούμενων φαρμάκων αναμένεται να ξεπεράσουν τα 1,3 τρισεκατομμύρια δολάρια το 2018. Οι πωλήσεις φαρμάκων είναι μεγαλύτερες από το ακαθάριστο εγχώριο προϊόν 15 χωρών, σε συνδυασμό. Για ορισμένους ανθρώπους, ιδιαίτερα για εκείνους με σπάνιες ασθένειες, το κόστος αυτών των φαρμάκων ζωής μπορεί να είναι πολύτιμο. Τα ορφανά φάρμακα, τα φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία ασθενειών που βιώνουν μόνο λίγοι άνθρωποι, μπορούν εύκολα να κοστίζουν καλά στους έξι αριθμούς.
Ορισμένες ασφαλιστικές εταιρείες δεν θα καλύψουν το σύνολο ή σημαντικό μέρος αυτών των φαρμάκων, αφήνοντας τις οικογένειες και τα άτομα που επηρεάζονται να χειριστούν το ίδιο το κόστος. Πρόκειται για σημαντικό οικονομικό βάρος για πολλούς και έχει προκαλέσει μεγάλη προσοχή στον κλάδο.
Έχουν τεθεί σε εφαρμογή ορισμένα μέτρα για την αντιστάθμιση του κόστους, όπως οι μη κερδοσκοπικές οργανώσεις και τα προγράμματα συνδρομής για συνταγογράφηση. Ενώ αυτά μπορεί να είναι χρήσιμα για μερικούς, ένα μεγάλο ποσοστό των ανθρώπων δεν πληρούν τις προϋποθέσεις και πρέπει να πληρώσουν από την τσέπη για αυτά τα σωσίβια φάρμακα.
01 Γλύμπερα
Η εταιρεία κατασκευής της, η UniQure, δήλωσε το 2017 ότι δεν πρόκειται να ανανεώσει την άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρώπη. Παρά την υψηλή τιμή, η Glybera δεν είχε πιάσει ποτέ λόγω της εξαιρετικά περιορισμένης ζήτησης των ασθενών.
02 Soliris
Το Soliris μπορεί να κοστίσει ασθενείς έως και 700 000 δολαρίων ετησίως, ένα αποτελεσματικό φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυκτερινής αιμοσφαιρινουρίας. Μόνο 8.000 άνθρωποι στον κόσμο έχουν την κατάσταση. Η νόσος καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια, προκαλώντας λοιμώξεις, αναιμία και θρόμβους.
Τον Σεπτέμβριο του 2017, οι καναδικές αρχές διέταξαν τον κατασκευαστή Alexion Pharmaceuticals να μειώσουν την τιμή του Soliris, αποκαλώντας τον υπερβολικό.
03 Elaprase
Το Elaprase χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter, μια εξαιρετικά σπάνια κατάσταση που πλήττει μόνο 500 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και εμποδίζει τη λειτουργία του εγκεφάλου και τη σωματική ανάπτυξη. Το ετήσιο κόστος για το φάρμακο είναι πάνω από $ 500.000.
04 Naglazyme
Το Naglazyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου Maroteaux-Lamy, μιας πάθησης που επηρεάζει τους συνδετικούς ιστούς. Τα συνηθισμένα συμπτώματα περιλαμβάνουν το νανισμό, την αναστολή της ανάπτυξης, τα προβλήματα της καρδιάς και την εγκεφαλική βλάβη. Το φάρμακο κοστίζει πάνω από 365.000 δολάρια.
05 Cinryze
Το Cinryze αντιμετωπίζει μια κατάσταση που ονομάζεται αγγειοοίδημα, μια ασθένεια που πλήττει έναν στους 50.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες. Με κόστος 350.000 δολαρίων ετησίως, το φάρμακο διαχειρίζεται το πρήξιμο των χεριών, του λαιμού και του στομάχου.
06 Folotyn
Το Folotyn είναι μια θεραπεία για μια σπάνια μορφή καρκίνου που ονομάζεται λέμφωμα Τ-λεμφοκυττάρων. Θεωρείται θεραπεία τελευταίας θεραπείας που διαρκεί έξι εβδομάδες. Με κόστος άνω των 320.000 δολαρίων, δεν έχει αποδειχθεί ότι παρατείνει τη ζωή για πολύ καιρό, γι 'αυτό συνήθως χρησιμοποιείται μόνο σε ακραίες συνθήκες.
07 Acthar
Το Acthar συνταγογραφείται για τη θεραπεία παιδικών σπασμών ή επιληπτικών κρίσεων. Η κατάσταση αυτή συνήθως επηρεάζει τα παιδιά ηλικίας από 4 έως 11 μηνών, αλλά η Acthar είναι εγκεκριμένη για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας μέχρι δύο ετών. Χρησιμοποιείται επίσης για τη θεραπεία ποικίλων καταστάσεων σε ενήλικες, συμπεριλαμβανομένης της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Κοστίζει πάνω από 200.000 δολάρια ετησίως.
Μια μελέτη του 2017 στην Εφημερίδα του Αμερικανικού Ιατρικού Συνδέσμου αμφισβήτησε την αποτελεσματικότητα του Acthar, υποδηλώνοντας ότι δεν ήταν πιο αποτελεσματική από άλλες διαθέσιμες λιγότερο δαπανηρές θεραπείες.
08 Myozyme
Το Myozyme είναι μια θεραπεία για τον Pompe, μια σπάνια και μερικές φορές θανατηφόρα ασθένεια που προσβάλλει την καρδιά και τους σκελετικούς μύες. Όταν επηρεάζει τα βρέφη, η θνησιμότητα εμφανίζεται συχνά στο πρώτο έτος. Το Myozyme είναι ένα λυσοσωμικό γλυκογόνο-ειδικό ένζυμο που σε μελέτες αύξησε την επιβιωσιμότητα και μείωσε την εξάρτηση των ασθενών στους αναπνευστήρες. Το ετήσιο κόστος είναι μεταξύ $ 100.000 και $ 300.000 το χρόνο. Αυτήν τη στιγμή δεν διατίθεται στις ΗΠΑ