Ανησυχίες γονιδιακής γονιδιακής θεραπείας

Η επιστήμη της γονιδιακής θεραπείας φαίνεται τελικά να γερνάει, καθώς αυτή η ισχυρή τεχνολογία φθάνει σε ένα σημείο όπου μπορεί να βοηθήσει εκείνους με μερικές από τις πιο δύσκολες για τη θεραπεία γενετικές ασθένειες. Η έγκρισή του για γενική ιατρική χρήση για μια σειρά ασθενειών εμφανίζεται επικείμενη. Στην πραγματικότητα, η Ευρωπαϊκή Ένωση Φαρμάκων έχει ήδη εγκρίνει το πρώτο της φάρμακο γονιδιακής θεραπείας.

Ωστόσο, όλα τα παραδείγματα και δοκιμές μέχρι σήμερα περιλαμβάνουν τη θεραπεία σωματικών κυττάρων .

Δηλαδή, αλλάζουν μόνο τη γενετική των κυττάρων στον ασθενή εκτός από το σπερματοζωάριο ή τα ωάρια.

Ανησυχίες γονιδιακής γονιδιακής θεραπείας

Η γονιδιακή θεραπεία στα κύτταρα της βλαστικής σειράς δημιουργεί πολλές διαμάχες, διότι τυχόν μεταβολές γίνονται κληρονομικές (δεδομένου ότι οι απόγονοι λαμβάνουν το επεξεργασμένο DNA). Αυτό επιτρέπει, για παράδειγμα, όχι μόνο να διορθωθεί ένα γενετικό ελάττωμα που προκαλεί το σύνδρομο αγόρι φυσαλίδων στον ασθενή, αλλά και να εξαλειφθεί το ελάττωμα μόνιμα στις επόμενες γενιές αυτής της οικογένειας. Αυτό το παράδειγμα είναι μια σχετικά σπάνια γενετική ασθένεια, αλλά υπάρχουν πολλές άλλες, για παράδειγμα, η νόσος του Huntington ή η μυϊκή δυστροφία Duchenne, οι οποίες είναι πιο συχνές και θα μπορούσαν θεωρητικά να εξαλειφθούν σε οικογένειες που πάσχουν από αυτές τις διαταραχές.

Ενώ η εξάλειψη μιας νόσου εξ ολοκλήρου σε μια οικογένεια είναι ένα θεαματικό όφελος, η ανησυχία είναι ότι εάν εμφανιστεί κάτι απρόβλεπτο (όπως η λευχαιμία εισήχθη σε κάποια από την πρώτη ομάδα παιδιών που αντιμετωπίστηκαν για σύνδρομο ανοσοποιητικής ανεπάρκειας χρησιμοποιώντας μια προσέγγιση γονιδιακής θεραπείας) , το γενετικό πρόβλημα μεταδίδεται στα αγέννητα παιδιά των μελλοντικών γενεών.

Η ανησυχία σχετικά με τη διάδοση σφαλμάτων γενετικής θεραπείας γονιδιακής θεραπείας ή παρενεργειών σε μελλοντικές γενιές είναι βεβαίως η ίδια αρκετά σοβαρή ώστε να σταματήσει οποιαδήποτε εξέταση της γενετικής θεραπείας βλαστικής γραμμής αλλά τα λάθη δεν είναι το μοναδικό ζήτημα.

Οι γενετικές βελτιώσεις δεν ενδιαφέρουν πλέον

Μια άλλη ανησυχία είναι ότι αυτό το είδος χειραγώγησης θα μπορούσε να ανοίξει τη δυνατότητα εισαγωγής γονιδίων για την παροχή αντιληπτών ευεργετικών χαρακτηριστικών, όπως η αυξημένη νοημοσύνη, η τάση για ψηλότητα ή ακόμη και ειδικά χρώματα ματιών.

Ωστόσο, η ηθική ανησυχία σχετικά με τη χρήση αυτής της τεχνολογίας για γενετικές βελτιώσεις δεν είναι πραγματικά ένα άμεσο πρακτικό ζήτημα, καθώς η επιστήμη δεν έχει επαρκή γνώση της γενετικής που εμπλέκεται με τα περισσότερα από αυτά τα είδη σύνθετων χαρακτηριστικών, ώστε να γίνουν προσεγγίσεις γονιδιακής θεραπείας για να αλλάξουν οποιαδήποτε από αυτές ακόμα εφικτή σε αυτό το σημείο.

Διαμάχες για τις θεραπείες γενετικής και τη επιστημονική μέθοδο

Στα τέλη της δεκαετίας του 1990 υπήρξε μια σημαντική συζήτηση σχετικά με τις δυνατότητες της γονιδιακής θεραπείας βλαστικής γραμμής και τις δεοντολογικές ανησυχίες που την συνοδεύουν. Υπήρχαν διάφορα άρθρα που ασχολούνται με αυτό το θέμα στη Φύση και στην Εφημερίδα του Εθνικού Ινστιτούτου Καρκίνου. Η Αμερικανική Ένωση για την Προώθηση της Επιστήμης όντως οργάνωσε το Φόρουμ για τις Παρεμβάσεις στον Ανθρώπινο Θρεπτικό Τομέα το 1997, όπου οι επιστήμονες και οι θρησκευτικοί εκπρόσωποι φάνηκαν να επικεντρώνονται σε αυτό που πρέπει ή δεν πρέπει να γίνει παρά στην πραγματική κατάσταση της επιστήμης στο σημείο αυτό.

Είναι ενδιαφέρον, ωστόσο, ότι υπάρχει μικρή συζήτηση σχετικά με τη θεραπεία της βλαστικής γραμμής. Ίσως η τραγωδία του Jesse Gelsinger, ο οποίος πέθανε ως αποτέλεσμα σοβαρής αλλεργικής αντίδρασης κατά τη διάρκεια μιας δοκιμής γονιδιακής θεραπείας στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας το 1999, και η απρόβλεπτη εξέλιξη της λευχαιμίας με τα βρέφη που έλαβαν θεραπεία για ανοσιακή διαταραχή στις αρχές της δεκαετίας του 2000 προκάλεσαν ένα ορισμένο επίπεδο ταπεινοφροσύνης και παρήγαγε μια καλύτερη εκτίμηση των προσεκτικών ελέγχων και της προσεκτικής πειραματικής διαδικασίας.

Η σημερινή έμφαση φαίνεται να είναι περισσότερο η παραγωγή συμπαγών αποτελεσμάτων και ισχυρών διαδικασιών για την αξιοποίηση του, σε αντίθεση με την ώθηση του φακέλλου προς τα εμπρός για την επίτευξη νέων θεαματικών θεραπειών. Βέβαια, θα υπάρξουν εκπληκτικά αποτελέσματα, αλλά για την παραγωγή πρακτικών και ασφαλών θεραπειών απαιτούνται πολλές αυστηρές, μεθοδικές και συχνά επίπονες επιστημονικές μελέτες.

Μελλοντικό δυναμικό για θεραπείες γεννητόρων

Καθώς η πρόοδος στον τομέα προχωρεί, όμως, και η γενετική χειραγώγηση του ανθρώπου γίνεται πιο ισχυρή, προβλέψιμη και ρουτίνα, σίγουρα θα επανέλθει το ζήτημα των θεραπειών βλαστικής γραμμής. Πολλοί ήδη καταλήγουν σε σαφείς διαχωρισμούς και κατευθυντήριες γραμμές σχετικά με το τι είναι επιτρεπτό ή όχι. Για παράδειγμα, η Καθολική Εκκλησία έχει εκδώσει συγκεκριμένες οδηγίες σχετικά με τη γονιδιακή θεραπεία τύπου που θεωρεί κατάλληλη.

Λίγοι θα ήταν αρκετά ανόητοι για να εξετάσουν σήμερα τις θεραπευτικές δοκιμασίες βλαστικής γραμμής, δεδομένης της τρέχουσας περιορισμένης κατανόησης αυτής της πολύ περίπλοκης διαδικασίας.

Παρόλο που οι ερευνητές στο Όρεγκον επιδιώκουν ενεργά μια πολύ εξειδικευμένη μορφή γονιδιακής θεραπείας βλαστικής γραμμής που μεταβάλλει μόνο το DNA που χωρίζεται στα μιτοχόνδρια. Ακόμα και αυτό το έργο έχει κάνει κριτική. Ακόμη και με πολύ καλύτερη κατανόηση της γονιδιωματικής και του γενετικού χειρισμού από την πρώτη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας το 1990, εξακολουθούν να υπάρχουν μεγάλα κενά στην κατανόηση.

Είναι πιθανόν τελικά να υπάρχουν επιτακτικοί λόγοι για τη λήψη θεραπειών γενετικής. Ωστόσο, η δημιουργία κατευθυντήριων γραμμών σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο θα πρέπει να ρυθμιστούν οι μελλοντικές εφαρμογές της γονιδιακής θεραπείας θα βασιζόταν μόνο σε εικασίες. Μπορούμε μόνο να μαντέψουμε τις μελλοντικές ικανότητες και τις γνώσεις μας. Η πραγματική κατάσταση, όταν φθάνει, θα είναι διαφορετική και πιθανόν θα μετατοπίσει τόσο τις ηθικές όσο και τις επιστημονικές προοπτικές.